«صحة أبوظبي» تقدم علاجاً جينياً مبتكراً لمرض ضمور العضلات الدوشيني

أعلنت دائرة الصحة في أبوظبي، الجهة التنظيمية لقطاع الرعاية الصحية في إمارة أبوظبي، عن توفير علاج جيني مبتكر لمرض ضمور العضلات النادر دوشين، لأول مرة في أبوظبي. وتم تقديم العلاج في مدينة الشيخ خليفة الطبية، التابعة لشركة أبوظبي للخدمات الصحية (صحة)، التابعة لمجموعة بيور هيلث، ما يعزز مكانة أبوظبي كوجهة عالمية رائدة في مجال الرعاية الصحية وعلوم الحياة.

نجح فريق طبي متخصص بقيادة استشاري طب أعصاب الأطفال في مدينة الشيخ خليفة الطبية، بالتعاون مع فريق متعدد التخصصات في مركز الأبحاث والابتكار التابع لدائرة الصحة – أبوظبي، في تقديم العلاج لأول مرة لمريض إماراتي يعاني من ضمور العضلات دوشين، وذلك في 19 مارس 2024، بعد أن كان متاحاً فقط في الولايات المتحدة الأمريكية.

ضمور العضلات دوشين هو اضطراب عصبي عضلي يسبب تدهورًا تدريجيًا في وظيفة العضلات. استخدم الفريق حقنة جرعة واحدة من ديسلاندستروجين موكسيبارفوفيتش كعلاج. وقد ثبت أن العلاج فعال في علاج الاضطراب الذي يسبب ضمور العضلات دوشين، وذلك بفضل قدرته على عكس المرض عن طريق توصيل جينات الديستروفين الوظيفية إلى خلايا المريض. يوجه العلاج الخلايا لإنتاج بروتين الديستروفين، وهو أمر حيوي لوظيفة العضلات، وزيادة قوة العضلات وتحسين نوعية حياة المريض.

العلاج مخصص للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين أربع إلى خمس سنوات والذين لديهم طفرة مؤكدة في جين ضمور العضلات دوشين، ولا يمكن استخدامه لأولئك الذين لديهم أي حذف في الإكسون 8 أو الإكسون 9 أو كليهما من جين ضمور العضلات دوشين.
دور حيوي
وقالت الدكتورة نورة خميس الغيثي وكيلة دائرة الصحة في أبوظبي: “يؤكد هذا الإنجاز الدور الحيوي الذي تلعبه أبوظبي في تبني الابتكارات الصحية التي تساهم في تقديم رعاية صحية متميزة ومتكاملة لجميع أفراد المجتمع. وتواصل أبوظبي جهودها لتوفير قدرات وقائية وتشخيصية وعلاجية متطورة لأفراد المجتمع داخل الإمارة وخارجها، ما يعزز مكانتها كوجهة رائدة للرعاية الصحية والسياحة العلاجية”.

وقال محمد الشعراوي، المدير العام لشركة روش الإمارات العربية المتحدة: “نحن في روش نفخر بمكانتنا كشركة عالمية للتكنولوجيا الحيوية تركز على الابتكار وتدفعنا التزامنا الراسخ بوضع المرضى في قلب نموذج أعمالنا. إن وجودنا في الشرق الأوسط ومهمتنا في السعي إلى ابتكار الحلول التي سيحتاجها المرضى في المستقبل هي شهادة على تفانينا في تحسين نتائج الرعاية الصحية في جميع أنحاء المنطقة”.

وأضاف الشعراوي: “يسعدنا أن نتعاون مع دائرة الصحة في أبوظبي لتسهيل الوصول إلى حلول الرعاية الصحية عالية الجودة لجميع أفراد المجتمع، بما يتجاوز صناعة الأدوية التقليدية، فضلاً عن استكشاف فرص البحث والتعليم والتوعية المجتمعية. ونتطلع إلى مواصلة هذا التعاون البناء لتعزيز التأثير الإيجابي من خلال تسخير خبراتنا ومواردنا المشتركة”.
يحسن النتائج العلاجية
وقالت الدكتورة أسماء المناعي، المدير التنفيذي لمركز الأبحاث والابتكار في دائرة الصحة أبوظبي: إن توفر علاج ديلاندستروجين موكسيبارفوفيتش يحسن النتائج العلاجية للمرضى، ويخلق فرصاً قيمة لإجراء البحوث، وتطوير فهم أكثر وضوحاً للتدخلات العلاجية وتطويرها، مما يساهم في إثراء المعرفة الطبية على المستويين الإقليمي والدولي.

وأضاف المناعي: “كان تقدير معدل الإصابة وانتشار ضمور العضلات دوشين صعبًا بسبب عدة عوامل، بما في ذلك الطبيعة غير المتجانسة للاختبارات الجينية، ولكن من المقرر أن يتغير هذا في المستقبل بفضل برنامج الجينوم الإماراتي والفرصة التي يوفرها لإنشاء سجل وراثي وطني. يوفر Delandestrogen moxiparvovic فرصة فريدة لتوليد أدلة واقعية من خلال العلاج الجيني وإنشاء سجل مصمم خصيصًا لضمور العضلات دوشين”.
“فصل جديد”
وقال الدكتور عمر إسماعيل، استشاري طب أعصاب الأطفال ورئيس قسم طب أعصاب الأطفال في مدينة الشيخ خليفة الطبية: “نحن في قسم طب أعصاب الأطفال في مدينة الشيخ خليفة الطبية سعداء باستخدام العلاج الجيني (ديلاندستروجين موكسيبارفوفيتش) لأول مرة في أبوظبي، وكتابة فصل جديد في تاريخ علاج ضمور العضلات دوشين. في مدينة الشيخ خليفة الطبية، نحن ملتزمون بتزويد المرضى بأحدث خيارات العلاج وإدارة الأمراض العلمية. يعكس هذا العلاج الجيني التزام شركة أبوظبي للخدمات الصحية بتوفير الوصول إلى أكثر العلاجات والتقنيات تقدمًا في العالم، بما يتماشى مع مهمة بيوهيلث لتطوير علم طول العمر. نعتقد أن هذا الإنجاز لم يكن ممكنًا لولا تفاني الفرق في مدينة الشيخ خليفة الطبية ودائرة الصحة – أبوظبي”.

يحدث ضمور دوشين العضلي بسبب خلل في بروتين ديستروفين العضلات، الذي يحافظ على سلامة خلايا العضلات. وعندما يحدث الخلل، تنهار ألياف العضلات، مما يؤدي إلى ضعفها وتدهورها التدريجي.

يؤدي هذا الضعف إلى عواقب مميتة، بما في ذلك فشل القلب أو الجهاز التنفسي. تشير الأبحاث إلى أن مرض ضمور العضلات هذا يصيب الذكور في معظم الحالات، وهو نادر جدًا بين الإناث، ويصيب ما يقدر بنحو واحد من كل 3500 إلى 5000 طفل ذكر في جميع أنحاء العالم. يبلغ متوسط ​​عمر المصابين 30 عامًا، عندما يفقدون القدرة على المشي، أو يفقدون وظائف الأطراف العلوية والرئتين والقلب.